腺相关病毒
产品简介
腺相关病毒(Adeno-Associated Viral Vector,AAV)属于微小病毒科( parvovirus),为无包膜的单链线状 DNA 病毒。AAV 的基因组约 4700bp,包括上下游两个开放读码框架(ORF),位于分别由 145 个核苷酸组成的 2 个反向末端重复序列(ITR)之间。 由于腺相关病毒具有宿主范围广、安全性高、免疫原性低、表达稳定和物理性质稳定等优点,已被广泛地应用于基础研究和临床试验中,并且腺相关病毒载体已成为世界上最常用的基因治疗载体之一。
AAV 基因组结构
AAV病毒特点
1、安全性高、免疫原性低:AAV是一种复制缺陷型DNA病毒,无自主复制能力,野生型AAV依赖rep基因进行低频定点整合,rAAV不整合。目前尚无由AAV引起的人类及哺乳动物疾病报道,也是FDA批准上市的基因治疗药物中最安全的病毒载体之一。
2、宿主细胞范围广:AAV具有广泛的宿主范围,对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。
3、扩散能力强:AAV直径约20-26nm,体积小,滴度高,具有良好的扩散能力,其中AAV-PHP.eB和AAV9具有跨血脑屏障的能力,在神经科学领域应用广泛。
4、体内表达基因时间长:AAV具有保持长期基因转录表达能力,体内表达一般3周可以达到高峰,随后持续高表达,作用时间>5个月。
5、种类多样:AAV血清型众多,目前也有20多种血清型可供选择。此外,根据不同的实验设计,我们还在不断的突变,筛选新的血清型。
提供的相关服务
l 常规的过表达和干扰AAV包装
l circRNA/LncRNA过表达和干扰AAV包装
l miRNA过表达和干扰(sponge)AAV包装
l 组织特异性启动子系列AAV
l 组织特异性DIO AAV、Cre重组酶
服务流程
常见血清型
组织特异性启动子
AAV应用介绍